Os remédios de alto custo despertam curiosidade e, ao mesmo tempo, preocupação.
Em muitos casos, eles são a única esperança de tratamento para doenças raras e graves, com preços que ultrapassam facilmente a casa dos milhões de reais.
Embora esses valores pareçam inacessíveis, o sistema de saúde brasileiro oferece caminhos para que pacientes consigam esses medicamentos gratuitamente.
Continue lendo, descubra quais são os 10 remédios mais caros do mundo e como garantir o seu direito à saúde.
O que são medicamentos de alto custo?
Medicamentos de alto custo, também chamados de medicamentos excepcionais ou especiais, são produtos farmacêuticos cujo valor por dose ou tratamento completo ultrapassa dezenas, ou até milhões de reais.
Esses remédios, em geral, são indicados para tratar doenças raras, autoimunes, cânceres ou condições genéticas severas.
Seu alto custo está diretamente ligado à complexidade do desenvolvimento e à limitação da produção. Muitas vezes, a fabricação envolve biotecnologia avançada, células-tronco, ou até mesmo terapias gênicas, tecnologias caras e com alto investimento.
Pessoas com doenças raras, que afetam poucos indivíduos, são as principais beneficiadas por esses medicamentos. Como há poucos pacientes, os laboratórios diluem os custos de pesquisa em menos tratamentos, elevando o preço final.
Crianças com atrofia muscular espinhal (AME), pacientes com câncer metastático raro ou portadores de doenças genéticas herdadas estão entre os que mais precisam dessas terapias.
Top 10 remédios mais caros do mundo
Zolgensma
Considerado o medicamento mais caro do mundo, o Zolgensma é uma terapia gênica revolucionária usada no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 — uma condição genética rara que compromete os músculos.
A aplicação é única e, com apenas uma dose, o medicamento entrega uma cópia funcional do gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial para os neurônios motores.
O objetivo é restaurar funções vitais e interromper a progressão da doença, especialmente em bebês e crianças pequenas.
Luxturna
O Luxturna é uma terapia gênica indicada para uma forma rara de cegueira hereditária causada por mutações no gene RPE65.
Essa mutação impede a produção de uma proteína essencial para a retina, levando à perda gradual da visão.
O tratamento é feito com uma única aplicação em cada olho e age corrigindo diretamente a falha genética, possibilitando a recuperação parcial da visão em muitos pacientes, especialmente quando administrado em idade precoce.
Soliris
Soliris (eculizumabe) é um anticorpo monoclonal indicado para o tratamento de doenças raras e graves como a Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN), a Síndrome Hemolítico-Urêmica atípica (SHUa) e a Miastenia Gravis generalizada.
Seu mecanismo de ação bloqueia uma parte do sistema imunológico chamada “complemento”, prevenindo a destruição das células sanguíneas e protegendo órgãos vitais. Por ser um tratamento contínuo, o custo anual é altíssimo.
Hemlibra
Hemlibra é utilizado para tratar a hemofilia A, especialmente em pacientes que desenvolveram inibidores ao fator VIII, tornando os tratamentos convencionais ineficazes.
Ele funciona como um anticorpo biespecífico, conectando dois componentes essenciais da coagulação do sangue para evitar sangramentos espontâneos e graves.
É administrado por injeção subcutânea, facilitando o uso em comparação com outras terapias intravenosas.
Zokinvy
Zokinvy (lonafarnibe) é indicado para crianças com síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford, um distúrbio genético extremamente raro que causa envelhecimento precoce.
O remédio atua reduzindo a produção de proteínas defeituosas que causam os sintomas, prolongando a expectativa de vida dos pacientes.
Spinraza
Spinraza (nusinersena) é também um tratamento para Atrofia Muscular Espinhal (AME), mas com aplicação contínua ao longo da vida.
Ele age estimulando a produção da proteína SMN a partir de um segundo gene, o SMN2, compensando a deficiência causada pela mutação no SMN1.
O custo elevado se deve ao esquema de doses iniciais intensivas e manutenção regular. Apesar disso, o remédio já demonstrou melhora significativa na mobilidade e respiração dos pacientes.
Kimmtrak
Indicado para o tratamento de melanoma uveal metastático, um câncer ocular raro e agressivo, o Kimmtrak (tebentafusp) é uma imunoterapia de última geração.
Ele atua direcionando o sistema imunológico do paciente para atacar células tumorais específicas. O medicamento traz uma inovação promissora para um campo que contava com opções terapêuticas muito limitadas.
Carbaglu
Carbaglu (ácido carglúmico) é usado para tratar distúrbios do ciclo da ureia, como a deficiência da enzima N-acetil glutamato sintase.
Essas condições impedem o corpo de eliminar amônia, um resíduo tóxico que se acumula no sangue e pode causar danos cerebrais irreversíveis. O medicamento ajuda a restaurar o ciclo metabólico, evitando crises.
Brineura
Brineura (cerliponase alfa) é uma enzima de reposição usada no tratamento da lipofuscinose ceroide neuronal tipo 2 (CLN2), um tipo de doença de Batten.
Essa condição neurodegenerativa hereditária afeta crianças pequenas e leva à perda de habilidades motoras e cognitivas, além de convulsões severas.
O remédio é administrado diretamente no cérebro, retardando o avanço da doença.
Elaprase
Os médicos indicam o Elaprase (idursulfase) para pacientes com Síndrome de Hunter (MPS II), uma desordem genética que impede o organismo de quebrar certos tipos de açúcares complexos.
Isso leva ao acúmulo de substâncias nos tecidos e órgãos, causando deformidades, problemas cardíacos, respiratórios e neurológicos.
A terapia de reposição enzimática com Elaprase ajuda a reduzir os sintomas e melhorar a qualidade de vida.
Como conseguir remédios caros de graça no Brasil
Judicialização da saúde (via SUS)
No Brasil, o direito à saúde está garantido pela Constituição. Se o SUS não disponibiliza os remédios necessários, o paciente pode recorrer à Justiça para obrigar o Estado a fornecer.
Você pode entrar com uma ação judicial gratuitamente, com o apoio da Defensoria Pública.
Programas de acesso de laboratórios
Alguns laboratórios fabricantes oferecem programas de acesso humanitário ou por meio de doações.
Em muitos casos, é possível conseguir o tratamento por meio de parcerias entre o governo e essas empresas. Vale verificar no site oficial do fabricante ou com seu médico.
ONGs e instituições de apoio
Associações de pacientes e ONGs como AME Brasil, Instituto Vidas Raras e outras auxiliam famílias na obtenção de medicamentos caros, oferecendo desde apoio jurídico até arrecadações e orientação burocrática.
Direito à saúde: informação salva vidas
Saber que é possível obter gratuitamente medicamentos caríssimos pode transformar vidas.
Embora o processo envolva burocracia e, às vezes, medidas judiciais, a Constituição brasileira garante esse direito a todo cidadão. Informação de qualidade é o primeiro passo para o acesso e para preservar o que mais importa: a vida.
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